درمان یک بیماری نادر با فناوری mRNA و نانوذرات لیپیدی
به گزارش مجله افتخار، یک شرکت خارجی فناوری واکسن mRNA را برای درمان نوعی بیماری نادر به کار برد. این واکسن به صورت آزمایشی در کارآزمایی بالینی برای درمان بیماری اسیدمی متیل مالونیک به کار گرفته شد.
به گزارش گروه دانشگاه خبرنگاران، شرکت مادرنا (Moderna) فناوری واکسن mRNA را برای درمان نوعی بیماری نادر به کار برد. این واکسن به صورت آزمایشی در کارآزمایی بالینی برای درمان بیماری اسیدمی متیل مالونیک به کار گرفته شد.
این شرکت اعلام نمود اولین بیمار در مرحله اول کارآزمایی بالینی مورد ارزیابی ایمنی و تحمل mRNA-3705 قرار گرفته است، mRNA برای بیماری نادر اسیدمی متیل مالونیک (MMA) به کار گرفته شد که به وسیله تزریق داخل وریدی به بیمار تجویز شد.
اسیدمی متیل مالونیک یک اختلال متابولیک ارثی نادر و تهدید نماینده زندگی است که بیشتر ناشی از کمبود آنزیم میتوکندریایی methylmalonic-CoA mutase (MUT) است.
این کمبود می تواند منجر به بحران های متابولیک به علت تجمع سمی اسید ها در بدن گردد و به بیماری چند اندام تبدیل گردد. در نتیجه، MMA با مرگ و میر و عوارض قابل توجهی همراه است و هیچ درمان تأیید شده ای برای آن وجود ندارد. در حال حاضر، پیوند کبد یا کلیه تنها درمان موثر است.
mRNA-3705 برای آموزش بدن برای بازگرداندن پروتئین های از دست رفته یا ناکارآمد که باعث ایجاد MMA می شوند، طراحی شده است و شامل mRNA کد نماینده MUT انسان، آنزیم میتوکندریایی است که معمولاً با MMA کمبود دارد و در نانوذرات لیپیدی (LNP) اختصاصی شرکت مادرنا محصور شده است.
سایکات سانترا مشاور پزشکی متابولیک ارثی بچه ها، اختلالات متابولیک ارثی بالینی در بنیاد NHS زنان و بچه ها بیرمنگام، گفت: ما خوشحالیم که توانستیم اولین بیمار دنیا را با این داروی نو در بیرمنگام درمان کنیم. ما صادقانه امیدواریم که این بیمار شجاع و بسیاری دیگر مانند آن ها، آینده ای روشن تر از محدودیت های این بیماری وحشتناک را تجربه نمایند.
علاوه بر MMA، شرکت مادرنا در حال پیشبرد درمان های mRNA است که فعالیت آنزیم های مفقود مسئول سایر بیماری های نادر مانند اسیدمی پروپیونیک (PA)، بیماری ذخیره سازی گلیکوژن نوع 1 (GSD 1 a) و فنیل کتونوری (PKU) را بازیابی کند.
شرکت مادرنا دارای برنامه های کلینیکی فعال در پنج زمینه درمانی مختلف است: بیماری های عفونی، انکولوژی، قلب و عروق، بیماری های نادر و بیماری های خود ایمنی.
منبع: خبرگزاری دانشجو